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ricerca sui tumori cerebrali
Finanziamo il progetto REGOMA, un protocollo internazionale che vede come centro coordinatore l’Istituto Oncologico Veneto IRCCS , che studia l’utilizzo del Regorafenib nella recidiva di glioblastoma. Dopo vent’anni, unico studio al mondo che valuta l’efficacia di un nuovo trattamento verso il glioblastoma, aumentando la sopravvivenza dei pazienti con recidiva.
Per il triennio 2021-2023, abbiamo donato 120.000 euro per finanziare il Dottorato di ricerca della Dott.ssa Marta Padovan nell’equipe di ricerca sui tumori cerebrali dell IOV del Dott. Lombardi dedicato al progetto Regoma.
Dott.ssa Marta Padovan, ricercatrice IOV
Studio REGOMA e Regorafenib
REGOMA è l‘unico studio al mondo che ha valutato l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato Regorafenib contro il glioblastoma recidivante. Questo farmaco è un inibitore multi-tirosin-chinasico, che agisce colpendo specifiche mutazioni genetiche nelle cellule tumorali e nel tessuto circostante il tumore.
Lo studio, condotto su 119 pazienti, ha dimostrato che Regorafenib aumenta la sopravvivenza nei pazienti con recidiva di glioblastoma rispetto al trattamento standard. In particolare, si è confrontata la chemioterapia standard con Lomustina, somministrata a 60 pazienti, con la terapia sperimentale con Regorafenib, somministrata ai restanti 59. A un anno dall’inizio del trattamento, quasi il 40% dei pazienti trattati con Regorafenib era vivo, rispetto al 15% di quelli trattati con Lomustina.
La tollerabilità del Regorafenib è stata buona. In meno di un caso su cinque è stato necessario ridurre la dose per gestire gli effetti collaterali, mentre meno di un paziente su dieci ha dovuto sospendere la terapia.
Sulla scia di questi risultati, l’Istituto Oncologico Veneto (IOV-IRCCS) di Padova ha proseguito lo studio dell’attività e della sicurezza del Regorafenib nei pazienti con glioblastoma recidivante. Questo è stato fatto attraverso:
- Uno studio retrospettivo monocentrico “real life”: Condotto allo IOV tra il 2018 e il 2020, ha coinvolto 54 pazienti, con una sopravvivenza mediana di 10,2 mesi. A 12 mesi dall’inizio del trattamento, il 43% dei pazienti trattati con Regorafenib era ancora vivo.
- Uno studio osservazionale multicentrico “REGOMA-OSS”: Condotto in 38 oncologie italiane, ha arruolato 190 pazienti fino al 31 ottobre 2022. La raccolta e l’analisi dei dati sono ancora in corso.
Grazie a questi importanti risultati, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha reso il Regorafenib disponibile per tutti i pazienti italiani. Inoltre, questo trattamento è stato inserito nelle linee guida americane NCCN 2020 per il trattamento del glioblastoma. Dopo quasi 20 anni, i pazienti con glioblastoma hanno finalmente la possibilità di ricevere un nuovo trattamento.
Studi di laboratorio legati al progetto REGOMA hanno identificato specifiche alterazioni molecolari nelle cellule tumorali, che potrebbero fungere da importanti fattori predittivi dell’efficacia del Regorafenib. Questo supporta ulteriormente il concetto di terapia di precisione e personalizzata, anche per il glioblastoma.
REGOMA-2: Nuovo Studio sul Glioblastoma
Dopo i risultati promettenti del Regorafenib nelle recidive, la Fondazione ha avviato lo studio di fase I, REGOMA-2. L’obiettivo è anticipare l’uso del trattamento subito dopo la chirurgia, prima della recidiva, in combinazione con nuovi trattamenti sperimentali. Questo approccio potrebbe migliorare significativamente la sopravvivenza dei pazienti.
Il Regorafenib sarà combinato con radioterapia e Temozolomide fin da subito, senza attendere la progressione della malattia. La sperimentazione, iniziata da poco, coinvolge lo IOV e l’Humanitas Cancer Center di Milano. Somministrare il trattamento sperimentale immediatamente dopo la chirurgia mira a ottenere il massimo vantaggio dal farmaco.
REGOMA entrerà presto nella fase III di sperimentazione, coinvolgendo prestigiosi centri neuro-oncologici internazionali sotto la guida dell’Istituto Oncologico Veneto. L’obiettivo è validare Regorafenib come nuovo trattamento per il glioblastoma, offrendo nuove speranze ai pazienti.
Lo studio della Dott.ssa Marta Padovan, pubblicato sull’European Journal of Cancer, ha rappresentato un passo avanti nell’identificazione delle alterazioni molecolari nel glioblastoma IDH1/2 wildtype. Utilizzando il sequenziamento del DNA di nuova generazione (NGS), lo studio ha analizzato 442 campioni tumorali, identificando alterazioni genetiche e valutando l’efficacia delle terapie target.
Studio Clinico:
- Patologia: Neoplasie cerebrali
- Osservazionale-Sperimentale: Sperimentale
- Monocentrico-Multicentrico: Multicentrico
- Randomizzato: Sì
- Fase di studio: II
- Richiesta mandatoria di tessuto: No
- Linee di trattamento: Seconda linea
- Numero di pazienti previsti: 112
Obiettivi primari dello studio:
Sopravvivenza complessiva, calcolata dalla data di randomizzazione alla data del decesso per ogni causa
Obiettivi secondari dello studio:
- Sopravvivenza libera da progressione, calcolata dalla data di randomizzazione alla data di progressione di malattia o alla data del decesso
- Percentuale di risposte obiettive, come percentuale di pazienti con risposta completa o parziale
- Percentuale di controllo della malattia, come percentuale di pazienti con risposta completa, risposta parziale o malattia stabile
- Tossicità durante il trattamento, misurata in accordo ai criteri NCICommon Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4
- Qualità di vita misurata con i questionari EORTC QLQ-C30 e QLQ-BN20
- Espressione proteica di VEGFR2, TIE2, PDFGRbeta, FGFR1, MCT1, MCT4, pAMPK, pACC
- Espressione della trascrizione di VEGF-A, FGF, PDGF, IL-8 mRNAs
- Espressione dei MicroRNA attraverso l’analisi degli array di miR per verificare l’espressione di 1,210 miR candidati in gruppi di pazienti identificati in base all’outcome clinico
Studi collaterali:
Studio traslazionale: analisi di biomarcatori antiangiogenetici e metabolici nel tessuto alla prima e seconda chirurgia (se effettuata) attraverso la valutazione di alcune funzioni metaboliche dei tumori che potrebbero essere coinvolti nelle risposte tumorali ai farmaci.
Data di inizio dell’arruolamento: 25.11.2015
Periodo previsto di arruolamento: 18 mesi
Promotore
Istituto Oncologico Veneto IOV IRCCS
Riferimento: Dr. Giuseppe Lombardi
Telefono: 0498215888
Email: Giuseppe.lombardi@ioveneto.it
Localita: Padova
CRO
UOS Sperimentazioni Cliniche, Biostatistica, Istituto Oncologico veneto IOV IRCCS
Data management e analisi
Principal Investigator ITALIA
Direttore Dipartimento di Oncologia Clinica e Sperimentale
Direttore U.O.C. Oncologia Medica 1
Riferimento: Dr.ssa Vittorina Zagonel
Telefono: 0498215953
Email: vittorina.zagonel@ioveneto.it
Localita: Padova
Principal Investigator INTERNAZIONALE
Riferimento: Dr.ssa Vittorina Zagonel
Telefono: 0498215953
Email: Vittorina.zagonel@ioveneto.it
Località: Padova
Link:
Scarica il pdf del riassunto del protocollo
http://www.aiom.it/studi-clinici/elenco-completo-studi-clinici/regoma-regorafenib-nella-recidiva-di-glioblastoma-studio-clinico-di-fase-ii-controllato-randomizzato/6-510-3938
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02926222
Riferimenti REGOMA 2
Riferimenti:
– Regorafenib compared with lomustine in patients with relapsed glioblastoma
(REGOMA): a multicentre, open-label, randomised, controlled, phase 2 trial – The
Lancet Oncology
– Cancers | Free Full-Text | Regorafenib in Recurrent Glioblastoma Patients: A Large
and Monocentric Real-Life Study | HTML (mdpi.com)
